Col·loqui: Actualitat sobre la utilització de medicaments orfes Josep Torrent-Farnell Hospital de Sant Pau (Barcelona) Membre Comité de Productes Medicinals Orfes (COMP) de l’Agència Europea del Medicament (EMA) Barcelona, 12 de juny de 2015

Medicaments orfes: Una acció suficientement coordinada? DG SANCO: EMA (Designació i autorització medicaments orfes), EUCERD (Polítiques de salut i investigació; EUROPLAN) DG RESEARCH: IRDiRC (Consorci internacional d’investigació) Fixació del preu i condicions de reemborsament a càrrec del SNS. Ministeri de Sanitat. IPTs coordinats per l’AEMPS Coordinació Estratègia Nacional EERR Planificació assistència integral EERR i finançament de les intervencions sanitàries i terapèutiques (medicaments orfes) Educació per la salut i formació de professionals

Procediment regulatori medicaments orfes Significant benefit review (EMA/COMP) Orphan designation (EMA/COMP) 1r) Agències estatals/ Ministeris: fixació de preu i reemborsament a càrrec SNS Marketing authorization application (EMA/CHMP) Autorització de comercialització UE Assajos clínics Scientific advice / Protocol assistance (EMA/SAWP/ CHMP/COMP) 2n) CCAA/Hospitals: finançament dels medicaments i polítiques d'accés a medicaments orfes Accés al mercat dels medicaments

Fites de la regulació de medicaments orfes 100 medicaments orfes autoritzats Més de 1400 molècules en investigació (designades)

Distribution of Opinions

OMP designats per malaltia de Duchenne (22)

OMP designats per esclerosi lateral amiotròfica (18)

OMP designats per ataxies (6) i distrofia muscular espinal 5 q (8)

Med. Orfes amb designació EMA

Hmm… Quina senyal tan rara!

Diferències de criteris entre països / administracions Intervencions terapèutiques d’eficàcia modesta / valor afegit discutible Diferències de criteris entre països / administracions Molt elevat impacte econòmic Evidència científica feble Descentralització de procediments post-EMA Procediments descentralitzats poc àgils Cost-eficàcia controvertida

Europa / Internacional Espanya / CCAA Recerca: IMI / IRDiRC Estratègia Nacional / EUROPLAN Adaptative licensing CAVOMP / MOCA IPTs (avaluació) Iniciatives autonòmiques: CAMM / CATFAC Eunethta Coordinació entre països Polítiques estatals i equitat CCAA

Això és un pont prometedor!!!

Procediment regulatori Ataluren (Translarna®) – Malatia de Duchenne Designació Orfe: 27 / 05 / 2005 Autorització de comercialització CE: 31 /07 / 2014 Autorització condicional (Opinió formal divergent de part del comitè de la EMA i dels ponents del dossier). “Translarna está indicado para la DMD debida a una mutación sin sentido en el gen de la distrofina , en pacientes ambulantes a partir de 5 o más años de edad. No se ha demostrado eficacia en pacientes no ambulantes” Comercialització efectiva Espanya: pendent de resolució preu i finançament a càrrec del Sistema Nacional de Salut (en negociació indústria – Ministeri de Sanitat) CCAA: pendent decisió Ministeri de Sanitat

Avancem amb esperança 15 anys d‘experiència positiva en recerca i desenvolupament de medicaments orfes a la UE Més treball conjunt i compartit amb criteris harmonitzats entre països de la UE per assegurar accés equitatiu a aquests medicaments Tenir en compte el valor social i humà dels medicaments orfes i les necessitats dels malalts Potenciar Estratègia Nacional i polítiques coordinades d’accés Participació de les associacions de malalts en l’avaluació d’aquestes teràpies

Gràcies per la vostra atenció