Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA) Novedades

Presentación del tema: "Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA) Novedades"— Transcripción de la presentación:

1 Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA) Novedades
Dr. Gabriel Rodríguez Sector Enfermedades de Neurona Motora División Neurología Hospital Ramos Mejía

2 De que hablaremos? Consideraciones generales Tratamiento
Mecanismos por los que se produce la enfermedad. Tratamiento Etiopatogénico (novedades) Sintomático (novedades)

3 Generalidades La ELA es una enfermedad neurológica progresiva degenerativa No existe cura para la enfermedad El tratamiento mejora la evolución

4 Esclerosis Lateral Amiotrófica
JM Charcot (1825 – 1893) Describe la ELA (1874) Descubrimiento mutación SOD1 (Rosen y col. 1993) Se aprueba el Riluzole para el tto de la ELA (1994) Ratón transgénico: modelo de ELA Familiar G93A (Gurney y col 1994) Descubrimiento de nuevas mutaciones SOD y nuevas ELA familiares Investigación clínica Tratamiento sintomático Investigación básica

5 Mecanismos de la enfermedad
Agregación de proteínas Apoptosis Excitotoxicidad Disfunción mitocondrial Elementos del citoesqueleto y Trasp Axonal Enfermedad Neuronas Motoras Stress oxidativo Cascada inflamatoria y celulas no neuronales Características de Neuronas Motoras

6

7 Mecanismos de la enfermedad
Cuerpo Neuronal Glutamato Neurona Axon Neurona Astrocito Músculo

8 Principios generales Tratamiento

9 Tratamiento.Generalidades
Etiopatogénico Sintomático Modifica la evolución de la enfermedad actuando sobre la causa o el mecanismo que la produce. Aborda los síntomas y problemas que trae la enfermedad.

10 Tratamiento Etiopatogénico:
Aprobado por las agencias de medicamentos internacionales: Riluzole Usado habitualmente: Vitamina E, Memantine En etapa de prueba: Ceftriaxona, CoQ10, IGF-I, Tamoxifeno, Acetato de Glatiramer, Litio

11 Riluzole Aprobado en 1996 (única medicación aprobada por Agencias).
Es segura, no trae grandes inconvenientes. Extiende modestamente la sobrevida.

12 Acción del Riluzole Riluzole Cuerpo Neuronal Glutamato Neurona Axon
Astrocito Músculo

13 Riluzole (Bensimon y col 1994)
Placebo 100 50 meses

14 Litio? El Litio retrasa la progresión de la Esclerosis Lateral Amiotrófica

15 Litio? Estudio randomizado contra placebo. Por 15 meses.
16 pacientes recibieron Riluzole mas Litio y 28 recibieron Riluzole solo. (Carbonato de Litio 150 mg 2 comp día, requiere controles especiales) Mayor mortalidad durante los 15 meses en el grupo que no tomo Litio. En el modelo animal de ELA el Litio mejoraba las neuronas motoras

16 Otros tratamientos Células madre Quelación y desintoxicación
Vitaminas y algunas comidas saludables Hierbas chinas Acupuntura

17 Aceptar que la ELA no tiene cura pero tiene tratamiento
Aceptar que la ELA no tiene cura pero tiene tratamiento. El tratamiento puede tener resultados positivos

18 El paciente con ELA puede tener varios problemas
El paciente con ELA puede tener varios problemas. La medicina tiene tratamientos para muchos de ellos

19 Deberemos convivir con una enfermedad muy complicada, frente a la cual no podremos ser indiferentes

20 Cada enfermo tiene una evolución particular y diferente

21 Tratamiento Sintomático
Calambres Exceso de saliva Secreción espesa Espasticidad (brazos o piernas muy duras) Ansiedad Dolor Problemas para orinar Edema en las piernas Problemas para respirar Problemas para tragar Problemas para comunicarse Risa o llanto inmotivado (Síndrome pseudobulbar)

22 Problemas respiratorios
Debilidad de músculos respiratorios Insuficiencia ventilatoria Espirometrias seriadas Ventilación no invasiva domiciliaria (BiPAP) Ventilación Invasiva

23 Uso BiPAP Htal Ramos Mejía
Uso de BiPAP (29) No Uso BiPAP (68) 100% 50% meses

24 Manejo de trastornos fonodeglutorios
Si hay dificultades leves: Rehabilitación fonodeglutoria Cambio en la alimentación Si los problemas avanzan: Conocer que es la gastrostomía

25 Síndrome Pseudobulbar
Episodios repentinos, involuntarios y exagerados de risa o llanto. Deterioran la comunicación social y las funciones de los enfermos y su entorno familiar. Impacto psicológico negativo. No hay tratamiento aprobado, pero se usan algunos antidepresivos

26 Desarrollo de una droga
Laboratorio Modelos animales Evaluación de seguridad (voluntarios sanos) Evaluación de efectividad (ensayos clínicos) Vigilancia farmacológica

27 El futuro para mejorar el tratamiento
Médicos: desarrollo de fármacos (ensayos clínicos). Pacientes: participación en ensayos.