Praxis apuesta por la Fibrosis Quística 29/11/2015 Jornada de la Asociación de Fibrosis Quística del País Vasco

Who we are: Activities Grupo Praxis Praxis Pharmaceutical S.A. El propósito del grupo es investigar, desarrollar, fabricar y comercializar productos especializados para el tratamiento de enfermedades de baja incidencia De nuestros propios productos Parque Tecnológico de Álava 1. INVESTIGACIÓN & DESARROLLO 2. DESARROLLO Y PRODUCCIÓN De Productos farmaceúticos para Praxis y terceros Parque Tecnológico de Álava 3. MARKETING & VENTAS de medicamentos, con delegaciones en España, Francia, Portugal y Sudamérica Promixin® Hyaneb® AQUADEKs® El grupo Praxis está dirigido por el emprendedor vasco Joseba Grajales

El Grupo PRAXIS

En copromoción con Zambon Líquidos y liofilizados Llenado aséptico Biológicos Lotes clínicos a terceros Nanofármacos Antibióticos inhalados para Fibrosis Quística Soluciones hipertónicas Complementos dietéticos Tratamiento de heridas (pie diabético) Nuevas oportunidades enfermedades nicho En copromoción con Zambon

Nuevos enfoques terapeúticos para el tratamiento de la FQ basados en el uso de pequeñas moléculas, transportadores aniónicos de membrana proposal acronym TAT –CF; proposal number: 667079

La propuesta TAT:CF ha sido seleccionada para su financiación por la Comisión Europea dentro del programa de Investigación e Innovación Horizonte 2020

El programa H2020 es extremadamente competitivo: Datos de la segunda fase, a la primera se presentaron más de 400

Objectives El Proyecto busca desarrollar un tratamiento innovador para la FQ Desarrollo preclínico de nuevos medicamentos innovadores basados en un concepto radicalmente nuevo en las terapias de FQ

Concepto y enfoque. Fibrosis Quística (FQ) Drug discovery for CF Identificar pequeñas moléculas> restablecer el transporte de Cl- a través de CFTR mutante ER proteasome endosomes lysosome Golgi secretory vesicle recycling plasma membrane Cl- Potenciador de mutantes Clase III Corrector de mutantes Clase II

Concepto y enfoque. TAT-CF Abordar el origen de la FQ utilziando pequeñas moléculas sintéticas capaces de reemplazar la actividad de transporte transmembrana de cloro y bicarbonato Este enfoque representaría una potencial terapia independiente de las mutaciones. El enfoque es ambicioso, pero puede respresentar un paso importante hacia el descubrimiento de terapias de amplio espectro para la FQ, significando un avance importante respect del estado actual de los desarrollos terapéuticos en FQ

(Quesada, Zegarra et al. , unpublished) Concept and approach. TAT-CF Abordar el origen de la FQ utilziando pequeñas moléculas sintéticas capaces de reemplazar la actividad de transporte transmembrana de cloro y bicarbonato Es posible desarrollar compuestos capaces de facilitar el transporte de anions en células vivas en concentraciones que no comprometen la viabilidad celular (Quesada, Zegarra et al. , unpublished)

Consorcio Bioneer:FARMA SIZ Zellkulturtechnik Avidin BioPraxis Reología del moco SIZ Zellkulturtechnik Imagen de células en vivo Avidin Química médica, bioinformática BioPraxis Formulación del medicamento Universidad de Burgos Química CSIC Modelos animales Istituto di Biofisica, CNR Biofísica Istituto Giannina Gaslini Electrofisiología

Plan de Trabajo

Objetivos específicos: Sintetizar y realizar screening de nuevas librerías de compuestos anionofóros con el objeto de descubrir compuestos capaces de actuar como transportadores aniónicos transmembrana Desarrollar un análisis biofisológico de los efectos generados por los compuestos candidatos y la caracterización farmacológica de los mismos Identificar los candidatos definitivos tras completar los estudios de química médica y los estudios preclínicos en epitelio de las vías aérea, experimentos ex vivo y modelos animales Desarrollar la forma farmacéutica óptima considerando su ruta de administración, sistema de liberación y estabilidad, así como la factibilidad de su producción Implementar una estrategia para para trasladar este enfoque innovador en un nuevo medicamento, estudiando la escalabilidad de su producción GMP y desarrollando un modelo de negocio adecuado

Proyecto Terfiqec Nuevos enfoques terapeúticos para el tratamiento de la FQ basados en el uso de herramientas de edición genómica proposal acronym TAT –CF; proposal number: 667079

Terapia genómica: Corrección del defecto genético y diferenciación a otros tejidos Desarrollo de herramientas propias de edición genómica basadas en TALENs aplicables a otras patologías