Enfermedades neurodegenerativas. La deposición de la proteína amiloide (Aß) es una carácterística de la enfermedad de Alzheimer. La forma patológica contiene.

Presentación del tema: "Enfermedades neurodegenerativas. La deposición de la proteína amiloide (Aß) es una carácterística de la enfermedad de Alzheimer. La forma patológica contiene."— Transcripción de la presentación:

1 Enfermedades neurodegenerativas

2 La deposición de la proteína amiloide (Aß) es una carácterística de la enfermedad de Alzheimer. La forma patológica contiene 42 aminoacidos en vez de 40 y forma agregados llamados placas amiloides Moscas con Alzheimer La tecnología de Drosophila permite inducir la enfermedad en los ojos de la mosca Crowther et al Neuroscience 132 (2005) Wildtype control GMR-Gal4> UAS-Aß1-42 Placas amiloides

3 Estos experimentos han permitido identificar una droga (Congo Red), que mitiga el efecto de la enfermedad en moscas Different forms of Alzheimer disease AD + Congo red AD

4 Experimentos para inactivar la agregación de la proteína amiloide, responsable de la enfermedad PLOS Biol. 2010

5 Tratamiento de pacientes de Cáncer con el fármaco GDC-0449 (New England JM Sept 2009) 33 pacientes cáncer epidérmico avanzado 18 – mejora significativa 11 – expansión del cáncer bloqueada 4 – no se observa mejoria Paciente con meduloblastoma agresivo (estadio terminal) Comienzo del tratamientoDos meses despuésUn mes mas tarde Ya se conoce la causa de la reactivacion de la enfermedad ( Science, 2009): una mutacion somática que hace a las células tumorales insensibles a GDC-0449 sin afectar la actividad hedhehog Desarrollado por GeneTech, GDC-0449 se une a la proteína Smo y bloquea su función, por lo que se inactiva la via hedgehog