FARMACOECONOMIA TEMA 61: Evaluación económica de medicamentos: conceptos. tipos de estudio. Análisis fármacoeconómico. Análisis de minimización de costes. Análisis coste-efectividad,coste beneficio y coste utilidad. Análisis de los resultados. Selección de medicamentos basada en la eficiencia.

TECNOLOGÍAS SANITARIAS Office of Technology Assesment (OTA,EE.UU) LOS MEDICAMENTOS, INSTRUMENTOS Y PROCEDIMIENTOS MÉDICOS Y QUIRÚRGICOS UTILIZADOS EN LA ATENCIÓN SANITARIA, ASÍ COMO LOS SISTEMAS ORGANIZATIVOS Y DE SOPORTE EN LOS QUE SE PROVEE DICHA ATENCIÓN

TECNOLOGÍAS SANITARIAS OMS INCLUYE CUALQUIER MEDIDA ORIENTADA A PROMOVER LA SALUD, PREVENIR, DIAGNOSTICAR, TRATAR O ALIVIAR LA ENFERMEDAD ASÍ COMO REHABILITAR A LOS ENFERMOS Y A LOS INCAPACITADOS

ECONOMIA DE LA SALUD (I) Valora la salud y evalúa la relación entre la salud y sus determinantes sociales y económicos. P.e. A través del análisis de la relación entre el estado de salud y la renta Estudia la oferta y la demanda de cuidados de salud Estudia los mercados de salud y las maneras de influir sobre la demanda y sobre sus patrones de uso. Actuación sobre los precios y la creación de incentivos

RECURSOS SEGMENTOS SOCIALES

personal tiempo edificios capital buena voluntad equipamento... RECURSOS Coste oportunidad: establece la relación entre el beneficio obtenido y el coste (beneficio que se habría obtenido) si los recursos se hubieran empleado de manera diferente ? NECESIDADES

Los análisis económicos de la salud se basa en la elección, la manera de hacerla y sus consecuencias inputs outputs Efecto producido o incremento del mismo Recursos necesarios o incremento

ECONOMÍA DE LA SALUD (II) 3.- Mide los recursos necesarios para ofrecer determinados servicios y analiza las distintas alternativas para suministrarlos Gestión de los servicios de salud: Estrategia epidemiológica descriptiva Análisis marginal (evaluación microeconómica): valora costes y beneficios socialmente relevantes en comparación con los resultados de salud (eficiencia)

ECONOMÍA DE LA SALUD (III) 4.- Valorar los servicios de salud desde una perspectiva macroeconómica análisis de las funciones de compra, regulación y supervisión de los servicios sanitarios (comparación de estudios comparativos internacionales) 5.- Grado de eficiencia y equidad que alcanza el sistema sanitario a partir de unos recursos y analiza su distribución entre los diferentes segmentos sociales

DINERO INVERTIDO O GASTADO SALIDA OUTPUT “PRODUCCCIÓN: RENDIMIENTO, MEJORA DE LA SALUD ENTRADAS INPUTS DINERO INVERTIDO O GASTADO SISTEMA DE SALUD COSTES DIRECTOS COSTES INDIRECTOS COSTES INTANGIBLES MÉTODOS POSIBLES PARA MEDIR EL OUTPUT ASOCIADO A BENEFICIO ECONÓMICO Costes: beneficio directo Rápida incorporación al trabajo: beneficio indirecto beneficios intangibles COSTE-EFECTIVIDAD nº éxitos obtenidos años de vida ganados COSTE UTILIDAD calidad de vida ajustado por año. Qaly

FARMACOECONOMÍA EL RESULTADO DE UNA EVALUACIÓN ECONÓMICA DEBE SER UN INSTRUMENTO QUE SE UTILICE EN LA TOMA DE DECISIONES

FARMACOECONOMÍA LA DESCRIPCIÓN Y ANÁLISIS DE LOS COSTES DEL TRATAMIENTO CON FÁRMACOS A LOS SISTEMAS DE SALUD Y A LA SOCIEDAD EL RESULTADO DE UNA EVALUACIÓN ECONÓMICA DEBE SER UN INSTRUMENTO QUE SE UTILICE EN LA TOMA DE DECISIONES

FARMACOECONOMÍA DETERMINACIÓN DE LA EFICIENCIA (RELACIÓN ENTRE COSTE Y EFECTOS) DE UN TRATAMIENTO FARMACOLÓGICO Y SU COMPARACIÓN CON LAS OTRAS OPCIONES, CON EL FIN DE SELECCIONAR AQUELLA CON UNA RELACIÓN COSTE/EFECTO MÁS FAVORABLE

Diferencias entre EC y E. farmacoeconómicos Ensayo clínico E. Farmacoeconómico Objetivo general Eficacia y seguridad Eficiencia Objetivo primario Variable principal (alivio del dolor, PA Genérico: años de vida adicionales. AVAC Tamaño de la muestra reducido Grande Tratamiento de comparación Placebo, tratamiento habitual Tratamiento habitual Periodo de seguimiento Corto (semana, meses) Largo (años) Recursos aplicados Muy estrictos Poco estrictos Calidad de vida Habitualmente no incluida Habitualmente incluida

E.FARMACOECONOMIA Análisis de minimización de costes Análisis de coste efectividad Análisis de coste utilidad Análisis de coste beneficio

COSTE EFECTIVIDAD AQUELLAS SITUACIONES EN LAS QUE CON LA MISMA EFICACIA, UNO DE LOS FÁRMACOS SUPONE UN AHORRO : “MINIMIZACIÓN DE COSTES” CUANDO LOS BENEFICIOS EXTRAS DE UNA DE LAS OPCIONES COMPENSAN SU COSTE ADICIONAL

A. COSTE EFECTIVIDAD Evalúan los resultados obtenidos en términos de incremento del beneficio terapéutico que se deriva de los costes extraordinarios. ¿ cómo alcanzar un objetivo determinado con un mínimo coste económico?

A. COSTE EFECTIVIDAD Resultado se expresa como la razón: coste coste se mide en unidades monetarias unidades de efectividad: años de vida adicionales La evaluación debe analizar el coste por unidad de efectividad

en un análisis coste efectividad se realiza una evaluación económica en la que se comparan efectos positivos y negativos de dos o más opciones de un mismo programa o intervención sanitaria los costes se valoran en unidades monetarias y los beneficios en unidades naturales de efectividad CUANDO LOS EFECTOS DE LOS TRATOS FARMACOLÓGICOS COMPARADOS TIENEN UN NIVEL DISTINTO DE EFECTIVIDAD PERO COMPARTEN LOS MISMOS OBJETIVOS TERAPÉUTICOS, Y POR LO TANTO PUEDEN MEDIRSE EN LA MISMA UNIDAD DE EFECTIVIDAD INDICADORES DE EFECTIVIDAD MAS UTILIZADOS: reducción de la incidencia de una enfermedad: ej nº de hepatitis que se han evitado reducción de factores de riesgo; ej reducción de n mm de Hg en el trato de la HTA reducción o aumento de cualquier variable de interés años de vida ganado, supervivencia Años de vida sanos equivalentes o los años de vida ganados ajustados por calidad (AVAC)  ANÁLISIS COSTE UTILIDAD

Días libres de síntomas Reducción del colesterol Unidades utilizadas para medir la efectividad Años de vida ganados Vidas salvadas Días libres de síntomas Muertes evitadas Pacientes libres de efectos adversos Complicaciones evitadas Casos correctamente diagnosticados Días de hospitalización evitados mm Hg de tensión arterial reducidos Nº de casos prevenidos Porcentaje de éxitos Reducción del colesterol

A. MINIMIZACIÓN DE COSTES Establecen un grado de efectividad similar para ambos tratamientos y a continuación analizan el coste de cada uno de ellos con el fin de elegir aquel que presenta menor gasto

Plano coste-efectividad Opción dominada + Efectividad + Coste - Efectividad Coste Opción dominada + Efectividad Coste Opción dominante Las opciones más coste-efectivas no son por definición las más baratas ni las más efectivas. A la hora de tomar decisiones nunca se eligen las opciones dominadas (menos eficaces y con mayor coste). Lo más frecuente es que las opciones más eficaces sean también las más caras. Es mejor utilizar la relación coste-efectividad incremental ya que indica el coste por unidad de beneficio extra que se consigue al cambiar hacia la estrategia nueva.

COSTE UTILIDAD Se trata de una variante de los estudios coste-efectividad, en el que la medida de la efectividad se expresa generalmente en forma de año de vida ajustado por calidad de vida (AVAC) Los resultados se expresan en el coste de cada AVAC, tiene en cuenta tanto la calidad de vida como la supervivencia Se utilizan cuando se tienen que tomar decisiones entre opciones con resultados muy distintos para poder tomar decisiones respecto a la eficiencia relativa de distintas intervenciones o programas sanitarios

COSTE UTILIDAD Son útiles cuando los tratamiento no afectan a la supervivencia o cuando la calidad de vida quiere medirse junto a ésta. Dificultad: percepción que tiene un individuo de su vida en el contexto de su cultura y del sistema de valores en que vive respecto a sus objetivos, expectativas... Valoraciones subjetivas; creación de valores de utilidad  validación

Cálculo de los AVAC ganados Matriz de los estados de salud de Rosser y Kind, describe 29 estados de salud combinado en dos dimensiones: incapacidad y sufrimiento Escala de bienestar EuroQol

AVAC / QALY 1 AVAC Estado de Salud Estado de Salud 1 AVAC Años Años 0,5 0,5 1 2 1 2 Años Años 0 = Muerte 1 = Salud perfecta

COSTE BENEFICIO Evalúan los resultados del beneficio de una intervención terapéutica, expresado en términos monetarios, comparado con los costes propios de la intervención Coste de la intervención Coste del beneficio obtenido Ambos deben medirse en las mismas unidades monetarias

COSTE BENEFICIO  comparar los costes y los beneficios totales de un tratamiento con los de otro  comparar costes y beneficios adicionales asociados al uso de uno u otro tratamiento Cuando se desea comparar los costes y beneficio adicionales asociados al uso de un tratamiento que podría sustituir a otro, se hace un análisis de incremento de coste en relación al incremento del beneficio. (Coste Efectividad incremental)  dificultad de medir los beneficios en términos monetarios

APLICACIONES DE LA EVALUACIÓN ECONÓMICA DE MEDICAMENTOS DECISIONES DE I + D FIJACIÓN DE PRECIOS DECISIONES DE FORMULARIOS ELABORACIÓN DE RECOMENDACIONES SOBRE DECISIONES CLÍNICAS VIGILANCIA POSTCOMERCIALIZACIÓN

LOS ESTUDIOS DE EVALUACIÓN ECONÓMICA DE MEDICAMENTOS SIRVEN PARA AYUDAR EN LAS TOMAS DE DECISIONES, NO PARA REEMPLAZARLAS CON UN PROCEDIMIENTO AUTOMÁTICO, YA QUE ESTAS DEBEN BASARSE EN BUENAS DOSIS DE SENTIDO COMÚN Y CONSIDERACIONES ÉTICAS Y SOCIALES

Unidades clínicas habituales Tipos de estudios farmacoeconómicos Costes Beneficios Coste-beneficio Coste-efectividad Unidades clínicas habituales Coste-utilidad Cantidad y Calidad vida Minimización costes Iguales Beneficios Impacto Presupuestario No se tienen en cuenta Coste de la enfermedad No se evalúan

ASPECTOS ÉTICOS BENEFICIENCIA JUSTICIA NO-MALEFICIENCIA AUTONOMÍA

IDENTIFICACIÓN DE LOS COSTES COSTES DIRECTOS COSTES INDIRECTOS COSTES INTANGIBLES

COSTES DIRECTOS SANITARIOS: incluye los costes del medicamento, trato. de las RAM… COSTES NO SANITARIOS: incluye transportes al hospital, servicios sociales, cuidados en casa...

COSTES INDIRECTOS Relacionados con cambios en la capacidad productiva del individuo (pérdida de días de trabajo)

COSTES INTANGIBLES Relacionados con el dolor o sufrimiento de los pacientes, por su difícil cuantificación no se suelen incluir en el informe final, aunque sí deben informarse pues por su importacia pueden determinar la decisión final

Valoración Monetaria de los efectos intangibles Capital humano: se basa en valorar los efectos de una decisión o programa sobre la salud y la supervivencia en base a sus efectos indirectos sobre la capacidad productiva de los individuos: COSTES O BENEFICIOS INDIRECTOS ej.: si un trabajador tiene una salud deficiente su absentismo laboral es mayor y su rendimiento menor, el beneficio se obtendría multiplicando el salario bruto anual por los años de vida laboral ganados Disponibilidad a pagar: valora la salud en base a la cantidad de dinero que los individuos están dispuestos a pagar por una mejora cierta o probable de la salud, se utilizan cuestionarios, preferencias reveladas

Análisis de los resultados Análisis de la perspectiva Análisis de las alternativas Horizonte temporal Objetivo del Estudio Medida de los costes Fármacos Test laboratorio Visitas médicas Hospitalización Efectos adversos Fracasos terapéuticos Medida de las efectos clínicos Respuesta Supervivencia Calidad de vida Coste-beneficio Coste-efectividad Coste-utilidad Minimización de costes Tipo de análisis Análisis incremental Tasa de descuento Análisis de sensibilidad Análisis de los resultados Comparación con otras alternativas terapéuticas Conclusiones

Preguntas para evaluar la buena práctica en estudios farmacoeconómicos 1.- ¿ la pregunta estaba bien definida y planteada de manera que pudiera se contestada? 2.- ¿ se presentó una descripción completa de las posibles alternativas estudiadas o que debieran haber sido estudiadas? 3.- ¿ hay pruebas de que la efectividad de la intervención está documentada? 4.- ¿ se identificaron todos los costes y consecuencias importantes y relevantes de cada una de las alternativas evaluadas? 5.- ¿ se midieron cuidadosamente los costes y las consecuancias en unidades físicas adecuadas? 6.- ¿ se valoraron de manera creible los costes y las consecuencias? 7.- ¿se precticaron ajustes por diferencias de tiempo entre los costes y las consecuencias? 8.- ¿ se realizó un análisis de incremento de costes y consecuencias de las alternativas compareadas? 9.- ¿se practicó un análisis de efectividad? 10.- ¿ la presentación y la discusión de los resultados del estudio abordó todas las cuestiones que pudieran preocupar a los usuarios?

Criterios de selección de medicamentos Eficacia Seguridad Adecuación Coste

¿ Qué es Medicina Basada en la Evidencia ? MEDICINA BASADA EN PRUEBAS 41

Es la integración de la experiencia personal con la mejor demostración externa disponible y procedente de la investigación sistemática Es la utilización consciente y juiciosa de las mejores demostraciones provenientes de la investigación clínica para la toma de decisiones en el cuidado de cada paciente en particular este acontecimiento surge ligado a la introducción la estadística y el método epidemiológico en la práctica médica, el desarrollo de herramientas que permiten la revisión sistemática de la bibliografía y la adopción de la evaluación crítica de la literatura científica, como forma de graduar su utilidad y validez. 42

¿Cómo se practica la Medicina Basada en la Evidencia? 1. Formular de manera precisa una pregunta a partir del problema clínico del paciente 2. Localizar las pruebas disponibles en la literatura 3. Evaluación crítica de la literatura científica 4. Aplicación de las conclusiones de esta evaluación a la práctica 43

Beneficios y limitaciones Integración de los ECC en la experiencia clínica individual Tiene en cuenta las preferencia del paciente informado Fomenta el autoaprendizaje Evalúa la solidez de las pruebas Valora la validez de las pruebas Evalúa las actuaciones clínicas Estimula la autonomía en la toma de decisiones Estimula el comportamiento bioético Pierde posicionamiento la fisopatología Minusvalora la experiencia “personal” Ausencia de una clara definición de efectividad Minusvalora las consecuencia de la MBE en aspectos organizativos, recursos Fundamentalismo metodológico Pérdida del balance coste-efectividad y MBE Pasa a un segundo plano la bioética distributiva y eficiencia 44

La parte oculta del témpano (“iceberg”) NIVEL EVIDENCIA VALIDEZ INTERNA ECA (+/-) PREMARKETING METAANÁLISIS ECA (?) E. OBSERVACIONALES (?) METAANÁLISIS DE EO (??) NERA (TA) HOSPITAL (GRAVES UE) POSTMARKETING EXPERIENCIA DE USO EFECTIVIDAD REPRESENTATIVIDAD 45

NIVELES DE EVIDENCIA 1) Revisiones sistemáticas-Metaanálisis. Megaensayos. 2) Ensayo clínico aleatorizado. 3) Estudios observacionales formales. Bases de datos automatizadas. 4) Métodos clínicos (series de casos). 47

Metaanálisis de Ensayos controlados y aleatorizados Ensayo controlado y aleatorizado de muestra grande Ensayo controlado y aleatorizado de muestra pequeña Ensayo prospectivo controlado no aleatorizado (controles coincidentes con el tiempo) Ensayo prospectivo controlado no aleatorizado (controles históricos) Estudios de cohorte Estudios de casos y controles Series de casos. Estudios descriptivos Casos únicos 48

ESTRATIFICACIÓN DE LA EVIDENCIA. Ia   ESTRATIFICACIÓN DE LA EVIDENCIA. Ia Evidencia obtenida a partir de meta-analisis de ensayos clínicos controlados. Ib Evidencia obtenida a partir de, al menos, un ensayo clínico controlado randomizado. IIa Evidencia obtenida a partir de, al menos, un estudio controlado bien diseñado sin randomización. IIb Evidencia obtenida a partir de, al menos, un estudio cuasi- experimental bien diseñado. III Evidencia obtenida a partir de estudios no experimentales bien diseñados, de tipo descriptivo, como los estudios comparativos, de correlación o estudios de casos. IV Evidencia obtenida a partir de recomendaciones u opiniones de expertos y/o experiencia clínica de autoridades prestigiosas.   49

GRADOS DE RECOMENDACIÓN A GRADOS DE RECOMENDACIÓN A Requiere al menos un Ensayo clínico controlado randomizado de buena calidad y consistencia, proporcionando la recomendación específica. (Niveles de evidencia Ia y Ib) B Requiere la presencia de estudios bien diseñados y ejecutados, pero sin disponer de ensayos clínicos randomizados. (Niveles de evidencia IIa, IIb, III) C Requiere disponer de pruebas a través de informes u opiniones de comités de expertos y/o experiencia clínica de autoridades prestigiosas. Indica una ausencia de estudios clínicos de buena calidad directamente aplicables. (Nivel de evidencia IV) 50

¿Cómo proceder a la evaluación de un medicamento? 51

Algoritmo para la selección del comparador para la evaluación de medicamentos 52

Fuentes para obtener documentación necesaria Ficha técnica: AEMPS: https://sinaem.agemed.es EMEA: http://www.emea.eu.int/htms/human/epar/a-zepar.htm FDA: http://www.fda.gov/cder/drug/ ECCA, búsquedas bibliográficas 53

Fuentes para obtener documentación necesaria Boletines independientes: Drugs and therapeutic Bulletin: http://www.dtb.org.uk/idtb/ Medical letter on Crugs and Therapeutics: http://www..medletter.com/ La Revue Prescrire: http://www.prescrire.org/ National Institute of Clinical Excellence: http://www.nice.org.uk/ 54

Sesgo de patrocinio Un trabajo de revisión recientemente publicado, y que da pie a esta reflexión, constataba que en las evaluaciones económicas financiadas por la industria es mucho más probable (2 ó 3 veces más) el reporte de ratios de coste por año de vida ajustado por calidad (AVAC) por debajo de lo que se consideran límites razonables para que una tecnología o un medicamento sean valorados como eficientes (entre 20.000 y 50.000 dólares)

Sesgo de patrocinio Peiró S, Sanfélix G, Ridao M, Cervera P. La evaluación económica de medicamentos. ¿Ciencia o marketing farmacéutico? FAP. 2006; 4(1): 28-30 Recientemente, Peiró et al, han realizado una revisión sistemática de las evaluaciones económicas que comparaban estatinas entre si

Evaluación económica de medicamentos Guías metodológicas para la realización de estudios farmacoeconómicos Mejora de los procesos de revisión de las revistas. Transparencia en las relaciones entre promotores e investigadores. Evaluación económica de medicamentos por organismos independientes.

GRACIAS Recursos sacrificados (costes) Resultados sanitarios (consecuencias)