Academia Europea de Pacientes sobre Innovación Terapéutica Opciones para la recogida de datos y los resultados reportados por el paciente (RRP)

Academia Europea de Pacientes sobre Innovación Terapéutica  cuadernos de recogida de datos (CRD) en papel  cuadernos de recogida de datos en soporte electrónico (CRDe)  captura directa de datos (CDD) mediante dispositivos electrónicos  cuestionarios y diarios para el paciente, y resultados reportados por el paciente (RRP) (en papel)  cuestionarios y diarios electrónicos para el paciente (RRPe) 2 Tipos de captura de datos

Academia Europea de Pacientes sobre Innovación Terapéutica  Se diseñan para la entrada de datos manual y permiten el reconocimiento de caracteres ópticos (RCO).  Se recopilan y envían por correo o fax. 3 CRD en papel

Academia Europea de Pacientes sobre Innovación Terapéutica 4 CRD en papel Ventajas No se requiere demasiada tecnología, se puede acceder en cualquier momento sin un ordenador. La adaptación es más fácil si se detectan problemas durante la realización del estudio. Desventajas Es necesario almacenar un gran volumen de papel durante y después del estudio. Es posible que no haya espacio suficiente para las correcciones. No se generan advertencias automáticas relacionadas con la entrada de datos. Se requiere un paso adicional para introducir datos en la base de datos (durante el cual se pueden cometer errores).

Academia Europea de Pacientes sobre Innovación Terapéutica  Se deben cumplir una serie de disposiciones regulatorias:  Europa: ICH GCP E-6, sección  Estados Unidos: FDA, 21 CFR Parte 11 y documento de recomendaciones para el sector sobre el uso de sistemas informatizados en los ensayos clínicos (Guidance for Industry – Computerised Systems used in Clinical Trials)  La validación de los sistemas es obligatoria.  El sistema debe:  incluir un código de seguimiento, lo que significa que cualquier cambio se debe registrar electrónicamente;  protegerse frente al acceso no autorizado;  incluir contenido del que se deben hacer copias de seguridad, lo que significa que los datos se copian regularmente en otro disco, servidor u ordenador a los que se puede tener acceso durante el ciclo de vida del producto. 5 CRD en soporte electrónico

Academia Europea de Pacientes sobre Innovación Terapéutica La EMA ha presentado un documento de reflexión en el que se resume lo que los inspectores de las Buenas Prácticas Clínicas aceptarán como captura electrónica de datos. EMA/INS/GCP/454280/2010:  Se establecen los criterios según los cuales los inspectores de las Buenas Prácticas Clínicas considerarán los registros y las firmas electrónicas fidedignos, fiables y en general equivalentes a los registros en papel y las firmas manuscritas.  La validación de los sistemas es necesaria para garantizar la precisión, fiabilidad y coherencia, y la posibilidad de distinguir los registros no válidos o alterados. 6 Disposiciones regulatorias para la captura electrónica de datos

Academia Europea de Pacientes sobre Innovación Terapéutica 7 CRD en soporte electrónico: ventajas y desventajas Ventajas Los errores en las entradas de datos se detectan directamente. Las verificaciones de intervalos y valores minimizan la posibilidad de errores en las entradas de datos e incumplimientos del protocolo. Los datos están disponibles para el solicitante inmediatamente después de acceder al centro. Se agiliza la resolución de consultas. Desventajas Los datos los debe introducir el personal del centro. Existe una resistencia residual a la captura electrónica de datos. Se pueden producir problemas técnicos. No existen datos seguros sobre la esperanza de vida del soporte de almacenamiento y el software de recuperación.

Academia Europea de Pacientes sobre Innovación Terapéutica  Datos de laboratorio  Datos de laboratorios centrales y locales  Datos de electrocardiograma (ECG)  Lectura de imágenes centralizada  Resultados de resonancias magnéticas [RMN]) como ejemplo  Cuestionarios/diarios electrónicos para el paciente 8 Ejemplos de captura directa de datos (CDD)

Academia Europea de Pacientes sobre Innovación Terapéutica  Los resultados reportados por el paciente (RRP) son datos recopilados directamente de los participantes en el ensayo, como diarios o cuestionarios.  Si se usa un sistema electrónico portátil, como un asistente digital personal (PDA), una tableta o una aplicación de mensajes de texto (SMS), se denomina RRP en soporte electrónico (RRPe).  Normalmente, los RRPe se presentan en forma de diarios para que el participante los use en su domicilio o en forma de cuestionarios de calidad de vida que se entregan durante las visitas.  Los RRP evolucionan constantemente y los documentos con recomendaciones están en proceso de elaboración. 9 Resultados reportados por el paciente (RRP)

Academia Europea de Pacientes sobre Innovación Terapéutica  Datos de calidad superior:  Las comprobaciones automatizadas de las modificaciones garantizan una limpieza de los datos del RRP del 100 %, lo que significa que no es necesario realizar procedimientos de limpieza de datos exhaustivos.  El diseño de diarios electrónicos contextuales y con alarmas facilita en gran medida el cumplimiento de lo establecido en el protocolo.  Es posible que estos datos de calidad superior permitan incluir a menos pacientes en un estudio.  La intervención inmediata es posible si se producen problemas o desviaciones.  Los médicos se concentran en el tratamiento de los pacientes y no en la entrada de datos. 10 Ventajas de los RRPe

Academia Europea de Pacientes sobre Innovación Terapéutica 11 Desventajas de los RRPe  El esfuerzo técnico es mayor y, por lo tanto, esta opción es más cara que la presentación en papel.  No todos los pacientes están familiarizados con la tecnología moderna.  Al igual que ocurre con todos los instrumentos electrónicos, puede haber fallos y averías.  El personal del centro necesita más tiempo para explicar el uso del sistema al paciente.  Es necesario disponer de líneas telefónicas o redes inalámbricas.

Academia Europea de Pacientes sobre Innovación Terapéutica  Los RRP ofrecen a los solicitantes una estructura con la que obtener información de las experiencias reales de los participantes durante un ensayo.  Los cuestionarios de calidad de vida y los hábitos normales de vida pueden no ser relevantes para los pacientes en general, pero son datos importante en un ensayo.  Cuando un producto se autoriza y está siendo evaluado por organismos dedicados a la evaluación de las tecnologías para el sector sanitario, estos datos de la vida real se convierten con frecuencia en información importante para la toma de decisiones.  Es importante la participación de los expertos en pacientes para determinar qué datos se deben recopilar de los participantes durante un ensayo, ya que esto ofrece a los pacientes la posibilidad de tener control en igualdad de condiciones a la hora de definir las mediciones de los RRP. 12 Implicación del paciente

Academia Europea de Pacientes sobre Innovación Terapéutica Métodos:  Revisión bibliográfica dirigida y exhaustiva para informar del desarrollo del protocolo y guía para las entrevistas.  Entrevistas para la determinación de la idea con pacientes con GEFS idiopática.  Análisis de las transcripciones de las entrevistas para facilitar el desarrollo de un borrador de mediciones de los RRP específicas para la GEFS.  Entrevistas de análisis y reflexión sobre las mediciones del borrador de RRP con pacientes con GEFS para garantizar la validez del contenido. Participantes de instituciones académicas, NephCure Foundation y nefrólogos remitentes.  30 pacientes participaron en esta investigación.  Tuvo lugar desde diciembre de 2012 hasta agosto de Ejemplo: Glomeruloesclerosis segmentaria (GEFS) - Desarrollo de los primeros cuestionarios de resultados reportados por el paciente en caso de GEFS (1)

Academia Europea de Pacientes sobre Innovación Terapéutica Ejemplo: Desarrollo de los primeros cuestionarios de resultados reportados por el paciente en caso de GEFS (2) Mediciones del borrador de RRP Según los resultados de las entrevistas para la determinación de la idea, la revisión bibliográfica y la información clínicas, se desarrollaron un diario de síntomas de GEFS y un cuestionario sobre la repercusión de los síntomas. Mediciones de los RRP finales Diario de síntomas de GEFS: - Incluye 5 elementos. - Se evalúan la gravedad y la frecuencia de los síntomas, como hinchazón, cansancio, dolor, disnea y cefalea. - La gravedad y la frecuencia de los síntomas se clasifican mediante una escala. - Para cada elemento, se usa un recordatorio de las últimas 24 horas. El cuestionario de repercusión de los síntomas de GEFS - Incluye 17 elementos. - Los elementos permiten evaluar las interferencias y la repercusión de los síntomas en las actividades y emociones. - Para cada elemento, se usa un recordatorio de los últimos 7 días.

Academia Europea de Pacientes sobre Innovación Terapéutica Conclusión:  Los pacientes con GEFS informaron de síntomas importantes y una repercusión considerable en su estado.  En el momento de la investigación, el diario de síntomas de la GEFS y el cuestionario de la repercusión de los síntomas de la GEFS fueron los primeros RRP específicos de la enfermedad e incluyeron una evaluación exhaustiva de los síntomas y la repercusión de los síntomas de GEFS.  Estas mediciones se pueden usar como criterios de valoración en los ensayos clínicos sobre la GEFS y en la práctica clínica. Ejemplo: Desarrollo de los primeros cuestionarios de resultados reportados por el paciente en caso de GEFS (3)

Academia Europea de Pacientes sobre Innovación Terapéutica  Se pueden evaluar y analizar.  Permiten extraer conclusiones válidas.  Son completos y precisos.  No es necesario cuestionarlos.  Son coherentes para todos los participantes y centros.  Se completan todos los campos del CRD.  Son legibles y fáciles de entender.  Son lógicos.  Se usan unidades de medida correctas.  Permiten comprender mejor las experiencias subjetivas. 16 Criterios que deben cumplir los datos de alta calidad