Ingeniería genética aplicada al tratamiento de las enfermedades autoinmunes Dra. MT Vargas de los Monteros Curso: La oficina de farmacia y las enfermedades.

Presentación del tema: "Ingeniería genética aplicada al tratamiento de las enfermedades autoinmunes Dra. MT Vargas de los Monteros Curso: La oficina de farmacia y las enfermedades."— Transcripción de la presentación:

1 Ingeniería genética aplicada al tratamiento de las enfermedades autoinmunes Dra. MT Vargas de los Monteros Curso: La oficina de farmacia y las enfermedades autoinmunes Colegio de farmacéuticos, Sevilla 10 noviembre 2008

2 Terapia génica: Es la manipulación genética de las células utilizando procedimientos destinados tanto a reparar o incorporar nuevos genes en la célula como a bloquear o inhibir la expresión de los mismos, con fines terapéuticos La germinal la somática : 1.Incorporar genes nuevos (transgénesis) 2.Modificar genes propios de la célula 3.Interferir con la expresión de los genes

3 1.-Incorporar genes nuevos INSERCIÓN DEL GEN *DIRECTAMENTE: ADN DESNUDO *VECTORES: -VIRALES: RETROVIRUS Y ADENOVIRUS -NO VIRALES: COMPLEJOS ADN-LIPOSOMAS CROMOSOMAS ARTIFICIALES HUMANOS

4 Que pueda ser destinado con la mayor especificidad celular posible a un órgano o tejido. Que proteja al ADN de posibles degradaciones enzimáticas durante su transporte Que permita la expresión del gen con eficacia. Que no sea reconocido inmunitariamente ni provoque respuestas inflamatorias. Que sea seguro para el paciente y el entorno CARACTERÍSTICAS DE UN BUEN VECTOR

5 2.-Modificar genes propios de la célula Reparacion genetica mediante nucleotidos 3.- Interferir con la expresión de los genes: Oligonucleótidos ADN antisentido Ribozimas (ARN anti sentido) ARN con actividad enzimatica El ARNi en la terapia génica

6 ESTRATEGIAS DE TRATAMIENTO: IN VIVO EX VIVO

7 1ª utilización de terápia génica en 1990 para la inmunodeficiencia combinada grave.

8 XENOTRASPLANTES: Transferencia de órganos de una especie a un receptor de otra TRANSPLANTES CON CELULAS MADRES OBTENCIÓN DE CM: BLASTOCITOS PROCEDENTES DE PROGRAMAS DE FIV FETOS ABORTADOS (CM GERMINA. EMBRIONARIAS) CELULAS PLURIPOTENCIALES DE CORDÓN UMBILICAL CM PROCEDENTES DE TEJIDOS DEL ADULTO 2. TERAPIA CELULAR Y AUTO TRASPLANTE 3. TRATAMIENTOS ACTUALES CON VECTORES Y CELULAS MADRES DIAGNOSTICO PREIMPLANTACIONAL

9 EL FUTURO PROXIMO 1.Mapa de haplotipos: SNPs (polimorfismos de nucleotidos simples) 2. CNVs ( 2. CNVs (Variaciones en el numero de copias) Medicina individualizada