El Coste-efectividad en Farmacogénomica: factores influenciadores Concha Alvarez Responsable de farmacoeconomía ROCHE FARMA S.A.

Factores que favorecen la adopción/financiación de nuevas tecnologías Suele haber mayor preocupación por el impacto presupuestario que por el coste-efectividad. Sin embargo, la evaluación económica es la que da la medida de la eficiencia por lo que es un factor a tener en cuenta.

La evaluación económica: el coste-efectividad Estima la relación coste-beneficio El coste en unidades monetarias El beneficio en unidades clínicas: año de vida ganado (AVG) comparable al de otras tecnologías ya financiadas Los resultados se expresan como razón coste-efectividad incremental (RCEI) respecto a una situación de referencia Se establece un rango de valores en el que la RCEI es aceptable (30,000-60,000 €)

El análisis coste-efectividad en farmacogenómica Factores asociados al diagnóstico genético Factores asociados a cualquier fármaco

Factores que influyen favorablemente en el valor del coste-efectividad incremental Tipo de Gen Prevalencia alta Penetrancia alta

PREVALENCIA ALTA PENETRANCIA ALTA Polimorfismo relativamente frecuente en la población Si es poco frecuente hay que analizar muchos individuos para tratar a una muy pequeña población de pacientes (sólo eficiente en caso de un beneficio extremo bien por eficacia bien por evitar algún efecto adverso) Asociación entre fenotipo y genotipo de forma que la expresión del gen se asocie a una respuesta relevante al fármaco. PENETRANCIA ALTA

Factores que influyen favorablemente en el valor del coste-efectividad incremental Tipo de Gen Prevalencia alta Penetrancia alta Características del Test Sensibilidad Especificidad

SENSIBILIDAD ALTA ESPECIFICIDAD ALTA La sensibilidad es la proporción de aciertos positivos en los casos reales (verdaderos positivos). Una alta sensibilidad garantiza “mayor eficacia al tratar más pacientes adecuados” La especificidad es la proporción de aciertos negativos en los casos reales (verdaderos negativos). Una alta especifidad garantiza “menos efectos adversos y costes innecesarios” ESPECIFICIDAD ALTA

Factores que influyen favorablemente en el valor del coste-efectividad incremental Tipo de Gen Prevalencia alta Penetrancia alta Características del Test Sensibilidad Especificidad Coste bajo

COSTE BAJO El Coste se puede evaluar desde diferentes perspectivas: SNS, paciente,…. Siempre la de la sociedad (complicado por costes intangibles) Estrategías de gestión pueden variar el coste I+D: El desarrollo de la automatización puede modificar el coste ES

Factores que influyen favorablemente en el valor del coste-efectividad incremental Tipo de Gen Prevalencia alta Penetrancia alta Características del Test Sensibilidad Especificidad Coste bajo Características de la Enfermedad Gravedad Disminución de la CVRS Coste alto

GRAVEDAD Y CALIDAD DE VIDA PREVALENCIA ALTA La baja prevalencia aumentaría mucho los costes del test, fármacos, etc…para recuperar la inversión en I+D. Consecuencias graves (recaida, muerte, CVRS) favorecen la significación de mejoras marginales y la significación con prevalencia no muy altas. Consecuencias de un alto coste (hospitalización, cirugía, etc…) también favorecen la significación de mejoras marginales y la significación con prevalencia no muy altas. GRAVEDAD Y CALIDAD DE VIDA COSTE

Factores que influyen favorablemente en el valor del coste-efectividad incremental Tipo de Gen Prevalencia alta Penetrancia alta Características del Test Sensibilidad Especificidad Coste bajo Características de la Enfermedad Gravedad Disminución de la CVRS Coste alto Propiedades del Tratamiento Aumento de eficacia Disminución de Efectos Adversos

AUMENTO DE EFICACIA DESCENSO DE EFECTOS ADVERSOS Identificación de marcadores de mal pronóstico y desarrollo de un terapia especifica para estos pacientes: fármaco especifico para el marcador: tratuzumab en cáncer de mama con sobreexpresión de HER-2 distinta opción terapéutica: neuroblastoma infantil con amplificación del N-MYC necesitan quimioterapia a dosis altas y tranplante medular Identificación de pacientes en los que los efectos adversos pueden ser mayores por defectos en la metabolización de fármacos (dihidropirimidin dehidrogenasa y 5-FU; tiopurina metiltransferasa y mecaptopurina) DESCENSO DE EFECTOS ADVERSOS

Factores que influyen favorablemente en el valor del coste-efectividad incremental Tipo de Gen Prevalencia alta Penetrancia alta Características del Test Sensibilidad Especificidad Coste bajo Características de la Enfermedad Gravedad Disminución de la CVRS Coste alto Propiedades del Tratamiento Aumento de eficacia Disminución de Efectos Adversos No monitorización sobre respuesta o EA Coste del tratamiento

CONCLUSIONES La identificación de factores que pueden tener influencia favorable en la razón coste-efectividad es útil: Como indicadores en el diseño de estrategias de tratamiento que sean clínicamente útiles y económicamente viables Como indicadores orientativos antes de llevar a cabo un ánalisis coste-efectividad formal. Como indicadores de factores modificables para favorecer la eficiencia