Col·loqui: Actualitat sobre la utilització de medicaments orfes

Presentación del tema: "Col·loqui: Actualitat sobre la utilització de medicaments orfes"— Transcripción de la presentación:

1 Col·loqui: Actualitat sobre la utilització de medicaments orfes
Josep Torrent-Farnell Hospital de Sant Pau (Barcelona) Membre Comité de Productes Medicinals Orfes (COMP) de l’Agència Europea del Medicament (EMA) Barcelona, 12 de juny de 2015

2 Medicaments orfes: Una acció suficientement coordinada?
DG SANCO: EMA (Designació i autorització medicaments orfes), EUCERD (Polítiques de salut i investigació; EUROPLAN) DG RESEARCH: IRDiRC (Consorci internacional d’investigació) Fixació del preu i condicions de reemborsament a càrrec del SNS. Ministeri de Sanitat. IPTs coordinats per l’AEMPS Coordinació Estratègia Nacional EERR Planificació assistència integral EERR i finançament de les intervencions sanitàries i terapèutiques (medicaments orfes) Educació per la salut i formació de professionals

3 Procediment regulatori medicaments orfes
Significant benefit review (EMA/COMP) Orphan designation (EMA/COMP) 1r) Agències estatals/ Ministeris: fixació de preu i reemborsament a càrrec SNS Marketing authorization application (EMA/CHMP) Autorització de comercialització UE Assajos clínics Scientific advice / Protocol assistance (EMA/SAWP/ CHMP/COMP) 2n) CCAA/Hospitals: finançament dels medicaments i polítiques d'accés a medicaments orfes Accés al mercat dels medicaments

4 Fites de la regulació de medicaments orfes
100 medicaments orfes autoritzats Més de 1400 molècules en investigació (designades)

5 Distribution of Opinions

6 OMP designats per malaltia de Duchenne (22)

7 OMP designats per esclerosi lateral amiotròfica (18)

8 OMP designats per ataxies (6) i distrofia muscular espinal 5 q (8)

9 Med. Orfes amb designació EMA

10 Hmm… Quina senyal tan rara!

11 Diferències de criteris entre països / administracions
Intervencions terapèutiques d’eficàcia modesta / valor afegit discutible Diferències de criteris entre països / administracions Molt elevat impacte econòmic Evidència científica feble Descentralització de procediments post-EMA Procediments descentralitzats poc àgils Cost-eficàcia controvertida

12

13 Europa / Internacional Espanya / CCAA
Recerca: IMI / IRDiRC Estratègia Nacional / EUROPLAN Adaptative licensing CAVOMP / MOCA IPTs (avaluació) Iniciatives autonòmiques: CAMM / CATFAC Eunethta Coordinació entre països Polítiques estatals i equitat CCAA

14 Això és un pont prometedor!!!

15 Procediment regulatori Ataluren (Translarna®) – Malatia de Duchenne
Designació Orfe: 27 / 05 / 2005 Autorització de comercialització CE: 31 /07 / 2014 Autorització condicional (Opinió formal divergent de part del comitè de la EMA i dels ponents del dossier). “Translarna está indicado para la DMD debida a una mutación sin sentido en el gen de la distrofina , en pacientes ambulantes a partir de 5 o más años de edad. No se ha demostrado eficacia en pacientes no ambulantes” Comercialització efectiva Espanya: pendent de resolució preu i finançament a càrrec del Sistema Nacional de Salut (en negociació indústria – Ministeri de Sanitat) CCAA: pendent decisió Ministeri de Sanitat

16 Avancem amb esperança 15 anys d‘experiència positiva en recerca i desenvolupament de medicaments orfes a la UE Més treball conjunt i compartit amb criteris harmonitzats entre països de la UE per assegurar accés equitatiu a aquests medicaments Tenir en compte el valor social i humà dels medicaments orfes i les necessitats dels malalts Potenciar Estratègia Nacional i polítiques coordinades d’accés Participació de les associacions de malalts en l’avaluació d’aquestes teràpies

17 Gràcies per la vostra atenció