Prof. Dr. Carlos Bregni Departamento de Tecnología Farmacéutica

Presentación del tema: "Prof. Dr. Carlos Bregni Departamento de Tecnología Farmacéutica"— Transcripción de la presentación:

1 El Futuro de la Farmacoterapia Importancia de la Biotecnología y la Farmacogenética
Prof. Dr. Carlos Bregni Departamento de Tecnología Farmacéutica Facultad de Farmacia y Bioquímica Universidad de Buenos Aires IBM Confidential

2 Economía La Industria Farmacéutica
Ciencia Economía La Industria Farmacéutica IBM Confidential 5058-4

3 La Industria Farmacéutica media entre diversas fuerzas
Factores Económicos Industria Farmacéutica Innovación Científica IBM Confidential 5058-5

4 La Tercera Generación Farmacéutica R&D
1 2 3 Ciencia Química + + Genética Farmacología IBM Confidential

5 Mensajes principales Situation bleak – time for a fundamental rethink
Las rentabilidades y crecimientos prometidos no se van a conseguir Más del 80% de las ventas estarán amenazadas por las medidas de contención del gasto farmacéutico Es el momento de construir un nuevo modelo de negocio Los tratamientos personalizados (soluciones basadas en un conjunto de productos biológicos y servicios) serán el futuro del sector El costo de desarrollo de un medicamento se reducirá de 800 a 200 millones de dólares y el tiempo medio de desarrollo de un fármaco pasará de 11 a 4 años Las compañías que adopten el nuevo modelo podrían triplicar su valor en 2010 y podrán crecer el doble de lo que crecieron en su momento de máximo apogeo. Situation bleak – time for a fundamental rethink Emerging new product models offer a brighter future A “disease led” approach will be needed to realise the advances in molecular sciences Discovery and development will be transformed by a radical new approach Outcomes oriented marketing and sales will replace the current emphasis on large sales forces Delivering the emerging new products will require a new business model The prerogative of defining innovation has moved from the Industry to the Payers and Patients There remains a gap between today in crisis and the future Moving beyond the threshold of innovation will require major change for all IBM Confidential

6 El declive del modelo de negocio actual
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7 Las compañías prevén menores beneficios de lo estimado inicialmente
Las compañías prevén menores beneficios de lo estimado inicialmente. Este hecho, sin precedentes en el pasado, pone de manifiesto las dificultades existentes Empresas que han recortado sus previsiones de beneficios en “…por primera vez, las acciones de las compañías farmacéuticas no se ven como una inversión segura” Sunday Times, Julio 2002 “Desde principios de año, las acciones farmacéuticas han reducido su valor en Wall Street en un tercio, mientras que el índice S&P 500 lo ha hecho en un quinto.” The Economist P59, 13/7/2002 A pesar de los esfuerzos, el valor de las principales 20 compañías ha caído un 26% desde 1998 Fuente: Goldman Sachs. Global Pharmaceutical Market Signals. 22 Julio, 2002 IBM Confidential

8 La retirada de productos pone de manifiesto los riesgos del actual modelo de negocio
Productos retirados por razones de seguridad en los últimos 5 años El total de ventas potenciales para el conjunto de estos productos superaba los millones de $ anuales IBM Confidential

9 Cuota de mercado de Prozac
La entrada de genéricos es cada vez más rápida por la caducidad de patentes Cuota de mercado de Prozac                                                                    Neurontin® Al cabo de una semana del lanzamiento del Prozac genérico en EEUU, el 80% de los pacientes de envío postal había sustituido el tratamiento Fuentes: Goldman Sachs, Med Ad News IBM Confidential

10 En los próximos años, caduca un número importante de patentes
Caducidad de patentes en EEUU En 2007, medicamentos con unas ventas actuales de millones de $ habrán perdido la protección de la patente en los EEUU IBM Confidential

11 Solo hay 14 potenciales medicamentos estrella para ser lanzados en los próximos 4 años
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12 Se estiman bajos niveles de crecimiento en los próximos años
Ventas de medicamentos lanzados a partir de 2001 (miles de millones de $) Ventas de medicamentos en el mercado 2001 (miles de millones de $) La industria farmacéutica tendrá un crecimiento medio anual del 5,3% Fuente: IBM Business Consulting Services IBM Confidential

13 Se esperan bajos niveles de crecimiento en los próximos años
Ventas de medicamentos lanzados a partir de 2001 (miles de millones de $) Ventas de medicamentos en el mercado 2001 (miles de millones de $) El objetivo de crecer un 9% anual no se alcanzará *Fuente: estimaciones analistas mercado IBM Confidential

14 La evolución a las soluciones de tratamientos personalizados
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15 La mayoría de los productos estrella actuales (“blockbusters”) presentan un perfil muy similar
Perfil Terapéutico: Primera línea de tratamiento “Talla única” Terapia oral Para una población masiva Normalmente dolencias crónicas En general sólo alivio de síntomas, sin efecto sobre la enfermedad Perfil Económico: 800 M$ de costo de desarrollo 10-12 años para comercializarlo Retorno de la inversión (ROI) en un número limitado de años Precisan de grandes inversiones en marketing y fuerza de ventas Precios altos. Sin embargo, el creciente listón de la innovación hará cada vez más difícil que este tipo de productos alcancen en el futuro la categoría de productos estrella IBM Confidential

16 Está apareciendo un creciente número de productos de “alta densidad”
Perfil Terapéutico: Segunda línea de tratamiento “Talla única” Mayor rango de medios de administración (transdérmicos) Población definida en términos clínicos (cuadro clínico) Normalmente dolencias crónicas Algunos actúan sobre la enfermedad Perfil Económico: 800 M$ de costo de desarrollo 10-12 años para comercializarlo ROI en un número limitado de años Menor costo de Marketing y Ventas al estar dirigidos a especialistas Menor intensidad de competencia Justifican más fácilmente precios altos si actúan sobre la enfermedad Los productos de alta densidad que actúan sobre la enfermedad pueden llegar a tener más éxito en el futuro que los productos tradicionales IBM Confidential

17 Eficaz y con efectos secundarios intolerables
Hoy en día, muchas enfermedades comunes se definen de forma simplista y los tratamientos son eficaces en alrededor del 40% de los casos Eficacia Alto Bajo $ No eficaz y con efectos secundarios tolerables Eficaz y con efectos secundarios tolerables Eficaz y con efectos secundarios intolerables No eficaz y con efectos secundarios intolerables Proporción relativa de pacientes Tolerancia a los efectos secundarios IBM Confidential

18 Los sistemas de monitorización de pacientes permitirán mejorar la persistencia, el cumplimiento y los resultados Atención domiciliaria: una solución emergente para atender a mayores y contener los costos Información a médicos: permite la modulación remota del tratamiento y el soporte al paciente Increasing Integration of Pharma with Regulators, Patients and Payers Active involvement if all parties is needed to establish a new common infrastructure Common standards needed to establish a systematic approach for all stakeholders Adaptive trials will require guidelines developed with the regulators for programme design, rolling dossier and post-launch follow-up Payers are key player in the new infrastructure enabling pre-launch trials and post-launch follow-up, clinical outcome value based assessments (MS/NICE) IBM Confidential

19 La comprensión de las enfermedades a nivel molecular permitirá desarrollar productos más rápidamente con menos recursos The Transformed, Disease-led Approach Will Offer Faster Drug Development – For a Fraction of the Resources Modelo futuro 2010 Modelo actual Tiempo hasta la comercialización de un producto Entre 10 y 12 años Entre 3 y 5 años Costos antes del lanzamiento del producto Unos 800 millones $ Unos 200 millones $ Based on the attrition figures published in CMR 2002 Chances of Success Phase 1 = 10% therefore 187 NME’s in = 18.7 out Phase 2 = 15% therefore 18.7 NMEs in = 2.8 out Phase 3 = 45% 2.8 NMEs in = 1.25 out Submission = 80% 1.25 NMEs in = 1 out Tasa de éxito de pruebas en humanos o mejor IBM Confidential

20 Recomendaciones a la industria farmacéutica:
Emprendan los cambios ahora Diríjanse a los nuevos modelos de productos Deben centrarse en el dominio de la enfermedad Transformen sus procesos de investigación y desarrollo Estrechen sus relaciones con reguladores, pagadores y pacientes Transformen sus modelos de marketing y ventas Construyan nuevos modelos de cadenas de suministro Estos cambios garantizarán que las empresas sigan revalorizándose en el mercado y todos ganen: pacientes, pagadores y el sector farmacéutico IBM Confidential

21 La transición hacia los tratamientos personalizados
Contenidos La transición hacia los tratamientos personalizados 7 tecnologías que impulsarán la innovación durante los próximos 10 años ¿Cuál será el impacto sobre las empresas? La transición hacia los tratamientos personalizados 7 tecnologías que impulsarán la innovación durante los próximos 10 años ¿Cuál será el impacto sobre las empresas? IBM Confidential

22 Las nuevas definiciones de las enfermedades conducirán a tratamientos personalizados
Fundamentalmente productos biológicos Dirigidos a poblaciones definidas Actúan sobre la enfermedad Con seguimiento del cumplimiento y persistencia Con datos y marcadores de progreso que permitan medir resultados Tratamiento preventivo de población con riesgo Respaldados por una red de servicios a pacientes IBM Confidential

23 Las soluciones basadas en tratamientos personalizados serán la base de los ingresos del sector en el futuro HOY Productos de alta densidad Productos tradicionales Ingresos sector farmacéutico Soluciones para tratamientos personalizados Terapias basadas en la genética IBM Confidential

24 El nuevo modelo de negocio
Requiere reinventar cada paso y una mayor integración Valoración precisa del listón de la innovación Nuevos productos Inversión Investiga-ción Desarrollo Fabricación Marketing Ventas Distribución Nueva enfoque dirigido por enferme-dades. Colaboración creciente. Nuevo enfoque de desarrollo, pruebas adaptativas entre fases y de por vida. Múltiples modelos de la cadena de suministro Mayor cumplimiento de la regulación Outsourcing Integración Marketing basado en resultados. Fuerza de ventas más reducida y eficaz. Integrada con otros canales Medicina basada en la información Productos tradicionales Productos de alta densidad Soluciones personalizadas Funciones de soporte Recursos Humanos, Finanzas y Contabilidad, Tecnologías de la Información Niveles variables de servicios, Outsourcing de procesos IBM Confidential

25 La transición hacia los tratamientos personalizados
7 tecnologías que impulsarán la innovación durante los próximos 10 años ¿Cuál será el impacto sobre las empresas? IBM Confidential

26 7 tecnologías que impulsarán la innovación durante los próximos 10 años
Peta-flop y Computación Asistida Biosimulación predictiva Informática ubicua Etiquetas inteligentes o de radiofrecuencia (RFID) Soluciones de almacenamiento avanzadas Tecnología analítica de procesos Minería de datos en Internet IBM Confidential

27 Peta-flop y Computación P2P (Computación Asistida o Grid Computing)
Una nueva generación de superordenadores, con capacidades superiores a los teraflops, estará disponible a partir de 2006. Acceso rápido a volúmenes masivos de datos Reducción de tiempo necesario para biosimulaciones complejas (de 41 años a sólo un año en el caso de la síntesis de las proteínas). Las redes grid distribuyen la carga de trabajo entre ordenadores dispersos (personales y/o servidores). Permiten utilizar capacidades informáticas infrautilizadas, dispersas geográficamente. Implica una drástica reducción de costos, al utilizar hardware existente y limitar la necesidad de inversiones. Es una tecnología probada en empresas del sector e instituciones académicas (Universidad de Oxford, United Devices, Celera, etc…)

28 Biosimulación predictiva
Modelos desarrollados por ordenador para simular el funcionamiento de un sistema biológico Reducción del número de experimentos en laboratorio Permite prever los efectos de un medicamento antes de desarrollarlo Proyectos en desarrollo Proyecto Fisioma: se trata de simular el funcionamiento de todo el organismo humano. Proporcionará cantidades ingentes de datos a la comunidad científica. Corazón virtual creado por la Universidad John Hopkins. Se está utilizando para simular enfermedades cardiacas y ataques al corazón y para probar posibles medicamentos de forma virtual.

29 Informática ubicua Desarrollo de múltiples dispositivos interconectados que facilitan la transmisión de información. En el sector sanitario, estos dispositivos son una alternativa más para los ensayos clínicos. Permiten seguimientos a largo plazo de los pacientes y de los síntomas. Acceso en tiempo real a los datos del paciente. Monitorización de los niveles de glucosa Control del ritmo cardiaco Registro de los parámetros respiratorios

30 Etiquetas inteligentes o de radiofrecuencia (RFID)
Las etiquetas de radiofrecuencia permiten identificar un producto y sus características en cualquier punto de la cadena de suministro o distribución. Se estima que para finales de 2005, millones de productos incorporarán etiquetas inteligentes. Los productos sanitarios y medicamentos de alto valor están entre los primeros candidatos a incorporar esta tecnología. Las autoridades sanitarias de Estados Unidos favorecen la utilización de etiquetas RFID para medicamentos y monitorizar así su distribución.

31 Soluciones de almacenamiento avanzadas
Herramientas que permiten mantener y gestionar los grandes volúmenes de datos que se están generando en la actualidad. Almacenamiento de imágenes médicas. Cumplimiento de requerimientos legales sobre conservación y uso de la información. Nuevos servidores de almacenamiento. Redes de almacenamiento virtualizadas. Tecnología Millipede. Densidad de un billón de bits por pulgada cuadrada, 20 veces superiores a las máximas densidades de almacenamiento magnético actualmente disponibles. Equivalente a 25 millones de páginas de texto en el espacio de una estampilla de correos.

32 Tecnología analítica de procesos (PAT)
Medición y reporte de los parámetros de procesos críticos en tiempo real. Permite ajustar el proceso de fabricación en cuanto se detecta un error o una desviación de los parámetros mínimos establecidos en los controles de calidad. Esta tecnología Incluye equipamiento de pruebas y monitorización. Herramientas de extracción de información oculta y predecible de grandes bases de datos (Data Mining). Puede sustituir los tradicionales tests posteriores al proceso de fabricación. Implica ahorro de costos (corrección del proceso de fabricación de forma inmediata sin hacer frente al costo de un stock de productos cuyo nivel de calidad no alcanza los niveles de tolerancia).

33 Minería de datos en Internet
Necesidad creciente de utilizar información dispersa en diferentes bases de datos y fuentes accesibles vía Internet; dentro y fuera de los recursos propios de las compañías farmacéuticas. Seguimiento de enfermedades y grupos de pacientes con perfiles genéticos específicos. Intercambio de información con grupos de pacientes sobre los tratamientos que se han puesto en marcha. Análisis de mercado y reputación corporativa. Recopilación de información generada por comunidades académicas, centros de investigación, etc. Necesidad de contar con herramientas analíticas en Internet que organicen y presenten la información de forma fiable y utilizable (p. ej. WebFountain, el nuevo buscador de IBM).

34 La transición hacia los tratamientos personalizados
7 tecnologías que impulsarán la innovación durante los próximos 10 años ¿Cuál será el impacto sobre las empresas? IBM Confidential

35 El impacto sobre las empresas Conclusiones
El sector farmacéutico debe invertir en tecnologías estratégicas para incrementar su rentabilidad. El sector está entrando en la era On Demand, es decir la optimización de la interconexión que la Red ofrece al mundo. Las siete tecnologías descritas permitirán a las empresas entender mejor a los pacientes y el funcionamiento de las enfermedades y desarrollar tratamientos de mejor calidad. Reducción de costos de desarrollo en un 75% Podrían reducirse hasta 200 millones de dólares (165 millones de euros), frente a los 800 millones de dólares actuales. Reducción de periodos de desarrollo Podrían pasar de los periodos de entre 12 y 14 años de la actualidad hasta un periodo de entre 3 y 5 años.

36 Conclusiones: ¡ el sector debe cambiar !
La inversión en tecnologías de la información permitirá a las empresas del sector farmacéutico iniciar un amplio proceso de transformación empresarial para incrementar su rentabilidad, diferenciarse en el mercado y ofrecer un mayor valor a los accionistas. “Si Boeing desarrollase aviones de la misma forma que la industria farmacéutica desarrolla medicamentos, construirían 10 aviones diferentes, los pondrían a volar y aquel que se mantuviese en el aire sería el que pondrían a la venta” Tom Paterson, Entelos.

37 Qué es Nanotecnología? 1987 “El arte y ciencia de manipular y reordenar átomos para crear materiales y sistemas útiles para el hombre.” Jack Uldrich, “The Next Big Thing is Really Small – How Nanotechnology will Change the Future of your Business” 2003

38 Matryoshka Las muñecas rusas

39 Componentes Macroscópicos Sistema Macroscópico
Sistema Molecular Componentes Moleculares Molecula B Molecula C Molecula A

40 Pequeños objetos esculpidos fueron creados
utilizando dos laser a través de una resina. La resina solidifica solamente cuando los dos laser se entrecruzan. Creado por un grupo de investigadores de la Universidad de Osaka en Japón, el toro medía 10 micrones desde los cuernos a la cola (1 micron = 1000 nm).

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42 Dendrímeros

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45 Liberación desde Nanopartículas Magnéticas (Biophan Technology)
Otras opciones para la administración: 1 – Inyectar directamente en el sitio del tumor 2 – Recubrir NPM con anticuerpos para ser dirigidas al sitio del tumor Tumor sólido 3. Aplicación de un campo magnético sobre las micropartículas Inyectar NPMs IV, NPM circulando por vasos sanguíneos 4. Modula la liberación de droga de las micropartículas

46 INVESTIGACIÓN Y DESARROLLO Tendencias
Nuevos antibióticos para tratar bacterias resistentes. Medicinas eficaces contra la diabetes. Fármacos para mejorar la memoria y la atención en enfermos de Alzheimer. Vacunas para el melanoma (el cáncer de mayor crecimiento). Nuevas terapias preventivas para el cáncer de mama, enfermedades cardiacas y osteoporosis.

47 La Familia (Fernando Botero, Colombia 1930)

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49 Terapia Génica (TG) Es una técnica terapéutica mediante la cual se inserta un gen funcional en las células de un paciente para corregir un defecto genético o para dotar a las células de una nueva función.

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51 DUDAS ¿SI FUERA POSIBLE, A USTED LE GUSTARÍA HACERSE UN TEST GENÉTICO QUE LE DIJERA LAS ENFERMEDADES QUE SUFRIRÍA EN SU VIDA?

52 ¿Desearía saber si su hijo por nacer tiene defectos genéticos?

53 BIOLOGIA Y ETICA MODERNA
¿Deberían los científicos patentar la vida? ¿Los beneficios contrapesan los riesgos? ¿Quién decide la utilización de órganos para donarlos?

54 Otras preguntas Reemplazar genes defectuosos para sanar no es controversial, pero...¿introducir genes en gente saludable para ser más inteligente o transformarla en atleta, será ético?

55 PERO:¿CUAN LEJOS DEBEREMOS AVANZAR?

56 Entonces... El entendimiento de los conceptos biológicos está cambiando el planeta y sus habitantes. ¿Esperanza de un mundo mejor?

57 ETICA Algunas aplicaciones parecen claramente no éticas (armas biológicas). ...y muchas preguntas no tiene una respuesta clara.

58 Iceberg Bioético Un público informado es la mejor protección contra aplicaciones no éticas o abusos del conocimiento biológico.

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60 Gracias por su atención.
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