Realizado por: Celia Luna Neila Sánchez 1ºA LA TERAPIA GÉNICA Realizado por: Celia Luna Neila Sánchez 1ºA

ÍNDICE Qué es y sus aplicaciones Tipos de terapia génica La terapia génica en la actualidad Enfermedades objeto de la terapia génica Problemas que puede conllevar Bibliografía

Qué es y sus aplicaciones La terapia génica consiste en insertar genes funcionales ausentes en un individuo. Se realiza en células y tejidos para tratar una enfermedad o realizar un marcaje. Existen distintas aplicaciones que se utilizan como en esta terapia: Marcaje génico: El marcaje génico tiene como objetivo la mejora del tratamiento de una determinada patología. Como por ejemplo, la puesta a punto de vectores para ensayos clínicos. Terapia de enfermedades monogénicas hereditarias: Se usa en aquellas enfermedades en las que no se puede realizar o no es eficiente la administración de la proteína deficitaria. Se proporciona el gen defectivo o ausente. Terapia de enfermedades adquiridas: Entre este tipo de enfermedades la más destacada es el cáncer.

Tipos de terapia génica Hay dos tipos: 1. Terapia génica somática: se realiza sobre las células somáticas de un individuo , por lo que las modificaciones que se realicen afectarán solo en el propio paciente. Además la terapia génica puede realizarse mediante dos técnicas o estrategias: 1.1. Terapia “In vivo”- la transformación celular tiene lugar DENTRO del paciente al que se le administra la terapia. 1.2. Terapia “Ex vivo”-  la transformación celular se lleva a cabo a partir de una biopsia del tejido del paciente y luego se le trasplantan las células ya transformadas. Como ocurre FUERA del cuerpo del paciente. Terapia génica germinal: se realizaría sobre las células germinales del paciente, por lo que los cambios generados por los genes terapéuticos serían hereditarios. Sin embargo por cuestiones éticas y jurídicas, ésta clase de terapia génica no se lleva a cabo hoy en día.

La terapia génica en la actualidad Ensayos por países:

Ensayos por enfermedades:

Enfermedades objeto de la terapia génica ADA: adenosín deaminasa (ADA) que provoca un trastorno de la inmunidad. Aunque no se haya logrado la completa curación de los pacientes (que consistiría en retirar todo el aporte enzimático exógeno) este tratamiento constituye un hecho muy importante en la historia. De tal manera que 8 de los nueve pacientes no necesita tratamiento enzimático exógeno para complementar la terapia génica. CÁNCER: El tratamiento del cáncer ha implicado la destrucción de las células cancerosas con agentes quimioterapeúticos, radiación o cirugía. Pero gracias a la terapia génica es en algunos casos ha logrado que el tamaño de tumores disminuya. BETA TALASEMIA: La β-talasemia constituye un desorden genético con mutaciones en el gen de la β-globulina que reduce o bloquea la producción de esta proteína. Los pacientes con esta enfermedad padecen anemia severa y necesita trasfusiones de sangre a lo largo de toda su vida. La terapia génica tiene como objetivo sanar las células madre de la médula ósea mediante la transferencia de la β-globina para producir de forma permanente los glóbulos rojos normales.

Problemas que puede conllevar -La naturaleza de la propia terapia génica y sus vectores, implica que en muchas ocasiones los pacientes deben repetir la terapia cada cierto tiempo porque ésta no es estable y su expresión es temporal. -La respuesta inmune del organismo ante un agente extraño como un virus o una secuencia de ADN exógena. -Trastornos multigénicos: se trata de enfermedades cuyo origen está en mutaciones en varios genes. -Posibilidad de inducir un tumor por mutagénesis. Esto puede ocurrir si el ADN se integra por ejemplo en un gen supresor tumoral. Se realizaron una serie de ensayos clínicos en los cuales 3 de 20 pacientes desarrollaron leucemia.

Bibliografía http://www.sefh.es/bibliotecavirtual/fhtomo2/CAP06.pdf   http://www.sefh.es/bibliotecavirtual/fhtomo2/CAP06.pdf http://es.wikipedia.org/wiki/Terapia_g%C3%A9nica http://www.terapiagenica.es/ Google imágenes