Estudios clínicos, farmacocinéticos y farmacogenéticos en latinoamérica: realidad y proyecciones Paula Schaiquevich, PhD CONICET Unidad de Farmacocinética Clínica Hospital de Pediatría JP Garrahan

De la pre-clínica a la clínica: I+D Diseño molecular y farmacotécnico. Producción Estudios farmacológicos y de toxicidad. ADME Estudios clínicos: Fases Clínica

Demostrar la seguridad, calidad y eficacia Desarrollo molecular de nuevos fármacos Demostrar la seguridad, calidad y eficacia Farmacodinamia Farmacocinética Rango de dosis (NOAEL) Toxicocinética Estudios de toxicidad Farmacotecnia Estudios clínicos

¿Qué es un estudio en farmacología clínica? Estudio sistemático científico Ingrediente farmacéutico activo (IFA) aplicados sobre seres humanos voluntarios, sanos o enfermos Fin: descubrir o verificar efectos terapéuticos, identificar reacciones adversas estudiar la farmacocinética del IFA con el objeto de establecer su eficacia y seguridad. Re-adaptado, ANMAT

Etapas de Estudios clínicos Fase 1 Fase 2a/b Fase 3 Fase 4 Introducción inicial de un nuevo IFA en seres humanos. Evaluar: PK, acciones farmacológicas, efectos secundarios, evidencia temprana sobre la eficacia. Incluye el estudio de variaciones entre sub-poblaciones e interacciones con ingesta de alimentos u otros fármacos. Voluntarios sanos o/ pacientes. las conocidas y las estrategias de tratamiento. Eficacia y seguridad de diferentes rangos de dosis. Relación dosis-respuesta Alto número de participantes, determinar el balance beneficio-riesgo a corto y largo plazo y valor terapéutico. Reacciones adversas más frecuentes, interacciones droga-droga, efectos de la edad y otros. Luego de aprobada la comercialización del IFA para establecer el valor terapéutico, aparición de nuevas reacciones adversas y/o confirmación de la frecuencia de las conocidas y las estrategias de tratamiento. Paula Schaiquevich, 2012

Patrocinantes: personas físicas o jurídicas responsables del inicio, gestión y financiación de un estudio en farmacología clínica.   Participantes: Personas sanas o enfermas que reúnan todos los criterios de elegibilidad para participar del estudio en farmacología clínica propuesto. Criterios de Inclusión, Exclusión y de Retiro o Discontinuación.   Beneficio: razonable presunción de beneficio a la salud por la intervención en estudio. Beneficio propio?? Donde se realiza: instituciones públicas o privadas que han sido previamente presentadas por el patrocinador y autorizadas por la ANMAT.   Documentación: protocolo, auto5izaciones, aprobaciones, consentimiento/asentimiento Regulación ANMAT

Ensayos clínicos regulatorios en Argentina (Síntesis estadística) COMISION ASESORA Y EVALUADORA DE ENSAYOS CLINICOS DE ANMAT Elaboración: Drs. Martin Seoane, Agustina Bisio, M.Laura Pereyra, Margarita Alfie, Sabrina Speranza y Lidia Mora Bs.As. junio 2011

ENSAYOS CLINICOS: PROTOCOLOS FARMACOLOGICOS OFICIALMENTE APROBADOS POR AÑO ENTRE 1994 Y 2010 A.N.M.A.T.- ARGENTINA 2662 ENSAYOS al 31/12/10

ENSAYOS CLINICOS SEGÚN FASES DE INVESTIGACION (AÑOS 2006-07) incluye BIOEQUIV/BIODIS. A.N.M.A.T.-ARGENTINA-496 Ensayos al 31/12/07- 250 trials por año

Ensayos según Fases de Investigación n: 496 = 21 Protocolos nuevos por mes (muestra años 2006-07)

Cantidad de Centros Médicos aprobados según provincia (muestra años 2006-07) Muestra de 1018 centros incorporados en 350 ensayos iniciados-Excluye BE/BD- (Mismo centro puede estar representado varias veces)

455 Trials con 1907 Sites = 4.2 site/trial Número de Centros Médicos Argentinos Participantes en Ensayos Clínicos Multicéntricos internacionales ENCUESTA AÑOS 2006-7 (excluye BE/BD) 455 Trials con 1907 Sites = 4.2 site/trial (Mismo centro puede estar representado varias veces y pueden faltar centros ulteriorm. aprobados por fast-track)

ENSAYOS CLINICOS SEGUN GRUPO ANATOMICO/TERAPEUTICO -Año 2010 305 trials (incluye BD/Bioequiv.)

Patrocinantes de las Investigaciones en porcentaje n: 455 (Años 2006-07)

MARCO LEGISLATIVO NACIONAL DE REFERENCIA PARA LA INVESTIGACION CLINICA RECORDAR QUE HAY LEGISLACION INTERNACIONAL, CONVENCIONES, ACUERDOS QUE HAY LEYES Y REGLAMENTACIONES PROVINCIALES SOBRE INVESTIGACION CLINICA P.Bs.As., Cordoba, CABA, Sta.FE, Mendoza, Rio Negro, Neuquen, Corrientes QUE EL PODER DE POLICIA SANITARIA ES ATRIBUCION NO DELEGADA POR LAS PROVINCIAS EN EL GOBIERNO NACIONAL ANMAT = ww.anmat.gov.ar Bs.As. junio de 2011