Evaluar el efecto de un tratamiento (1) Caso de variables cualitativas

Objetivo Se trata de discutir cómo se evalúa el efecto de un tratamiento cuando se dispone de características cualitativas. Esta situación la encontraremos cuando se considere, por ejemplo, el porcentaje de mejoras en un grupo control y el observado en un grupo de tratamietno. Trataremos las situaciones siguientes Caso de dos grupos (en general Grupo Control y Grupo de Tratamiento) Caso de más de dos grupos (En general, un control y varios tratamientos).

Evaluación del efecto de un tratamiento Grupo Control vs Evaluación del efecto de un tratamiento Grupo Control vs. Grupo de Tratamiento La situación general viene representada por el siguiente esquema: Proporción observada de mejora en el grupo control pC=nCM/nC Proporción observada de mejora en el grupo de tratamiento pT=nTM/nT Control Tratamiento Mejoran nCM nTM No mejoran nCNM nTNM nC nT

Evaluación del efecto de un tratamiento Grupo Control vs Evaluación del efecto de un tratamiento Grupo Control vs. Grupo de Tratamiento El efecto del tratamiento seria (si suponemos que el tratamiento debe proporcionar una mayor probabilidad de mejorar): Por lo tanto, podemos estimar el efecto del tratamiento estimado la diferencia de probabilidades.

Evaluación del efecto de un tratamiento Grupo Control vs Evaluación del efecto de un tratamiento Grupo Control vs. Grupo de Tratamiento La estimación de la diferencia de probabilidades se obtendrá calculando el intervalo de confianza (1-a) del modo que se mostró anteriormente: Si queremos estimar esta diferencia con una precisión D, tenemos que:

Ejemplo En un ensayo clínico se dispone de dos grupos experimentales (Control y tratamiento) de 25 pacientes cada uno. En el grupo control mejoran un 65% de pacientes, mientras que en el grupo de tratamiento mejora un 72%. Estima el efecto del tratamiento.

Interpretación Con una confianza del 95%, el intervalo calculado incluye el valor de la diferencia de probabilidades de mejora del grupo tratado respecto del control. Dicho intervalo va de -0.19 a 0.33, indicando que no podemos concluir que el tratamiento proporcione una mayor probabilidad de mejora (para concluir esto, el intervalo debería contener solo valores positivos). El intervalo es muy amplio, lo que indica que sería conveniente aumentar el tamaño muestral para conseguir una estimación más precisa del efecto del tratamiento.

Método alternativo mediante intervalos de concientes de probabilidades Un método alternativo consiste en definir el efecto del tratamiento como Es decir, se trata de estimar el cociente entre la probabilidad de mejorar en los pacientes tratados respecto a los controles. Así, por ejemplo, un valor de 2 indicaría que hay una probabilidad doble de mejorar.

Método alternativo mediante intervalos de concientes de probabilidades La estimación del cociente de probabilidades en grupos independientes se estima del siguiente modo. Primero se obtiene un intervalo de confianza para el logaritmo del cociente: A partir de este resultado, se obtiene el intervalo de confianza del cociente

Ejemplo En un ensayo clínico se dispone de un grupo control de 25 pacientes y uno de tratamiento de 30 pacientes. En el grupo control mejoran 17 pacientes, mientras que en el de tratamiento mejoran 25. Estima el efecto del tratamiento mediante el cociente de probabilidades. Primero calculamos

Ejemplo El intervalo buscado es: Con este resultado, no podemos concluir que el tratamiento aumente la probabilidad de mejora, ya que el intervalo del cociente de probabilidades contiene el valor 1 (igualdad de probabilidades). Para poder concluir que el tratamiento aumenta la probabilidad de mejora, el intervalo de confianza del cociente de probabilidades debería estar por encima de 1.

Ejemplo La estimación de la diferencia de probabilidades P(M/T)-P(M/C) seria La conclusión es la misma que en el caso anterior. El intervalo de confianza de la diferencia no permite concluir que la probabilidad de mejora en el grupo control es más alta.

Análisis mediante tablas de contingencia Los datos del ejemplo anterior pueden analizarse en SPSS obteniendo la tabla siguiente Este es el intervalo que habíamos obtenido antes

Análisis mediante tablas de contingencia Los datos del ejemplo anterior pueden analizarse en SPSS también mediante residuales ajustados Un residual ajustado inferior, en valor absoluto a 1.96, indica que el intervalo de confianza de la probabilidad correspondiente a la casilla incluye el valor estimado de la probabilidad bajo la hipótesis nula.

Análisis mediante tablas de contingencia En este caso, la hipótesis nula es que el tratamiento no es efectivo. Bajo esta condición, mejoran un 76.4% (total de mejoras respecto a los controles más los tratados, que se pueden juntar si el tratamiento proporciona el mismo porcentaje de mejoras que el control)

Análisis mediante tablas de contingencia El residual ajustado de 1.3 en la casilla de mejoras del grupo de tratamiento indica que el intervalo de confianza de la P(M/T) calculado a partir del porcentaje observado 83.3% (teniendo en cuenta que la muestra es de 30 individuos), incluye el valor 76.4%

Análisis mediante tablas de contingencia El residual ajustado de -1.3 en la casilla de mejoras del grupo de control indica que el intervalo de confianza de la P(M/C) calculado a partir del porcentaje observado 68.0% (teniendo en cuenta que la muestra es de 25 individuos), incluye el valor 76.4%

Comparación de los tres métodos en este ejemplo La estimación del cociente P(M/T)/P(M/C) proporciona un intervalo (0.90, 1.67) La estimación de la diferencia P(M/T)-P(M/C) proporciona un intervalo (-0.077, 0.383) Los residuales ajustados son inferiores, en valor absoluto, a 1.96 Los tres métodos coinciden en las conclusiones. No podemos concluir que la probabilidad de mejora en el tratamiento sea superior al de la probabilidad en los controles. Cada método evalúa la misma información. Cada método estima el efecto de manera distinta.

Evaluación en el caso de más de dos grupos

Ejemplo Tenemos un estudio que nos da el resultado siguiente: Los resultados ajustado nos indican que no hay diferencias significativas entre los tres grupos.

Ejemplo Esto puede interpretarse mejor con los intervalos de confianza de cada probabilidad Todos los intervalos incluyen al valor 0.805, que es el que corresponde a la hipótesis nula de igualdad de probabilidades en los tres grupos Control A B H0

Ejemplo En este otro ejemplo, el tratamiento A es el más efectivo El grupo control tiene un RA significativo negativo (-2.8<-1.96) El grupo B tiene un RA significativo positivo (2.7>1.96)